O paraguaçuense Filipe é um dos que foi impactado com a decisão da Anvisa

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) confirmou o cancelamento do registro do medicamento Elevidys (delandistrogene moxeparvovec), considerável uma das terapias gênicas mais caras do mundo, com valor estimado entre R$ 13 milhões e R$ 20 milhões. A decisão foi formalizada após solicitação da própria fabricante, a farmacêutica Roche, devido à falta de comprovação definitiva sobre a eficácia e segurança exigida para manter o produto no mercado nacional.  

O tratamento possuía autorização condicional no Brasil voltada para crianças de 4 a 7 anos diagnosticadas com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) — uma doença rara, grave, genética e degenerativa que causa a perda progressiva da força muscular. Com o cancelamento, a comercialização da terapia fica interrompida no país, embora a Anvisa tenha informado que a decisão não exime a farmacêutica do dever de acompanhar as crianças que já haviam recebido a aplicação. A agência ressaltou ainda que poderá reavaliar o remédio futuramente caso novos dados e evidências científicas sólidas sejam submetidos.  

O impacto e a frustração em Paraguaçu Paulista

A revogação do registro gerou um forte sentimento de frustração para as famílias que travavam uma corrida contra o tempo para conseguir a aplicação antes que seus filhos ultrapassassem a limitação de idade exigida pela medicação.  Em Paraguaçu Paulista (SP), a medida representou um balde de água fria na luta travada pelo advogado e vereador José Roberto Baptista Júnior, o Júnior Baptista, pai do pequeno Filipe.  

Desde que soube do diagnóstico de Duchenne do filho, a família iniciou uma mobilização intensa e solidária - envolvendo rifas de bens pessoais e campanhas nas redes sociais - na tentativa de arrecadar o valor milionário necessário para custear o remédio e tentar conter a progressão da doença.  Ao comentar a decisão de cancelamento da medicação, Júnior expressou a impotência e a dor diante da perda de perspectiva de cura ou desaceleração da doença por meio desta medicação. A incerteza quanto aos rumos dos estudos científicos traz insegurança para o futuro e para a manutenção da qualidade de vida das crianças acometidas pela condição.